近日，領先的外泌體治療生物技術公司Evox Therapeutics宣布完成150萬英鎊的新一輪融資，該輪融資的主要投資者為英國非營利性投資機構Innovate UK。這筆資金將用于支持Evox Therapeutics與倫敦大學的合作，共同開發(fā)基于外泌體的治療精氨酸琥珀酸尿癥（ASA）的臨床療法。
Evox Therapeutics目前已完成總價值4720萬英鎊的四輪融資，它的歷史投資者有：創(chuàng)新科學投資機構Oxford Sciences Innovation、醫(yī)療領域投資機構Redmile Group和醫(yī)療慈善機構Duchenne UK。
ASA是一種罕見的、具有遺傳性的、嚴重時可危及生命的代謝性疾病。ASA患者的主要特征是其體內缺乏精氨酸琥珀酸裂解酶（ASL）。ASL是人體正常進行新陳代謝的核心：在以肝 臟為基礎的尿素循環(huán)中，它可以解毒氨；在瓜氨酸和一氧化氮的循環(huán)中，它可以以L-精氨酸為原料合成一氧化氮。ASL癥狀最早可在新生兒時期出現，表現為高氨血癥和具有神經表型的多器官疾病。ASA是常見的尿素循環(huán)障礙疾病，目前，大部分ASA患者的醫(yī)療需求尚未得到滿足。
Evox Therapeutics專注于利用細胞外囊泡（簡稱為外泌體）的自然輸送能力，開發(fā)一種全新的治療方法，使各種各樣的藥物到達以前無法接觸的組織，例如它可以幫助藥物穿越血腦屏障到達中樞神經系統(tǒng)，使生物制劑完成細胞內傳輸，并允許RNA療法對特殊肝病的應用。倫敦大學在尿素循環(huán)疾病方面擁有世界領先的專業(yè)知識，它將在ASL缺陷模型中，對Evox Therapeutics的自然囊狀交付系統(tǒng)的外泌體治療進行測試。
Evox Therapeutics的首席運營官兼聯(lián)合創(chuàng)始人Per Lundin博士評論道：“我們很高興Innovate UK選擇支持我們的工作，與我們一起開發(fā)一種基于外泌體的針對ASA患者的療法。我們打算利用外泌體的組織分布模式，將全功能酶傳遞到肝 臟和其他關鍵組織（如中樞神經系統(tǒng)）以治療各類疾病。我們也期待著與倫敦大學的學術合作，他們在開發(fā)ASA疾病的臨床模型和患者治療方面均處于世界前沿。”
倫敦大學附屬兒童健康研究所的Paul Gissen博士說：“我們非常高興能收到來自Innovate UK和Evox Therapeutics的聯(lián)合資助。這筆資金使我們能夠測試這種基于外泌體的新療法在代謝性疾病精氨酸琥珀酸尿模型中的潛在效果。ASA患者往往遭受著肝 臟、大腦和其他器官功能障礙的折磨，他們是一個較大的遺傳性疾病群體的代表。且在這個群體中，對疾病特異性治療的需求仍未得到滿足。如果我們的項目獲得成功，同樣的原理將有望用于治療其他嚴重的疾病。”
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