這是一種對(duì)普通人而言，價(jià)格高到無法接受、也無法理解的藥。
近日，小兒脊髓性肌肉萎縮藥物經(jīng)美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市。相對(duì)于突破性的藥效實(shí)力，引發(fā)大家感嘆的是其價(jià)格，定價(jià)為212萬美元，約合人民幣1448萬元，以至于可以選擇分期付款。
該藥物好處是一針見效，不存在什么療程治療的概念。但其價(jià)格給我們的感覺依然是：“有和沒有這種藥，沒什么差別。”畢竟很多人竭盡一生，也只不過一套房子而已。幸運(yùn)的是該藥物在美國(guó)醫(yī)保覆蓋范圍內(nèi)，可以部分降低個(gè)人經(jīng)濟(jì)壓力。
這個(gè)藥為何如此昂貴？最重要的原因是小兒脊髓性肌肉萎縮屬于罕見病。
根據(jù)罕見病信息網(wǎng)及美兒SMA關(guān)愛中心網(wǎng)顯示，該病的發(fā)病率是未知。
未知，也就意味著不確定現(xiàn)有病人數(shù)量，無法通過概率來計(jì)算預(yù)期用藥數(shù)量。此外，該病最嚴(yán)重的類型是出生后6個(gè)月前發(fā)病，大多數(shù)患兒會(huì)在兩歲前因呼吸衰竭而離世。極短的生存期對(duì)于疾病統(tǒng)計(jì)而言非常困難。而第二類型的發(fā)病時(shí)間多為出生后6到18個(gè)月，其中一大部分可以活到20-30歲。
極低的發(fā)病率，意味著藥品無法實(shí)現(xiàn)規(guī)?；@利，再加上前期投入風(fēng)險(xiǎn)，使得藥企不愿意投入該項(xiàng)病種的研究中。目前，我國(guó)對(duì)于罕見病的保障有限，在2018年5月份，才由國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部委聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，且國(guó)家醫(yī)療保障局并未參與該目錄制定，病種未納入醫(yī)保，意味著需要依靠個(gè)人支出來購(gòu)藥。企業(yè)想拿回研發(fā)投入的錢，可謂難上加難。
而且漫長(zhǎng)的藥品注冊(cè)歷程，使得藥物不僅僅是研發(fā)成功就可以上市。為保證藥品安全穩(wěn)定有效，注冊(cè)審批過程可謂“路漫漫其修遠(yuǎn)兮”。在今年5月初，國(guó)內(nèi)1類創(chuàng)新藥聚乙二醇洛塞那肽上市時(shí)，曾引起國(guó)內(nèi)醫(yī)療圈的轟動(dòng)。
這是通過優(yōu)先審評(píng)審批程序獲批的藥物，拋開其研發(fā)過程，單單注冊(cè)審批走了多久呢？我們看下數(shù)據(jù)。
（此圖截自丁香園insight數(shù)據(jù)庫(kù)）
注意左上角的CXHL0601146，CXHL指的是國(guó)內(nèi)新藥類化學(xué)藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，06表示2006年，也就是說這個(gè)藥從開始走臨床審批到上市，經(jīng)歷了13年。嫌慢？這已經(jīng)是開啟速度審批了，走的是“優(yōu)先審評(píng)審批程序”。而且這還真不一定是純審批工作不到位，也可能是臨床過程進(jìn)展不順暢。
根據(jù)《關(guān)于鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批的意見》，防治艾滋病、肺結(jié)核、病**肝炎、罕見病、惡性腫瘤、兒童疾病、老年人特有和多發(fā)的疾病且具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的藥品注冊(cè)申請(qǐng)均可列入優(yōu)先審評(píng)審批范圍。但一個(gè)優(yōu)先也要?jiǎng)虞m十幾年的時(shí)間，別的不說，國(guó)內(nèi)企業(yè)有多少敢拍著胸脯說，“我們公司能存活60年沒問題！”
漫長(zhǎng)的時(shí)間充滿各種可能性，萬一研發(fā)人員離職了，人員交替帶來的損失不可估量；萬一企業(yè)效益不佳，運(yùn)氣好的會(huì)被收購(gòu)兼并，繼續(xù)做注冊(cè)研發(fā)；運(yùn)氣不好的直接消失的無影無蹤。
前期研發(fā)注冊(cè)的投入資金怎么辦？啥資金？啥投入？你們公司都沒了，還要啥自行車？一個(gè)新藥上市，可謂一將功成萬骨枯。同一類藥物，可能只有你家的成功了。你家的多種藥物，可能只有一種上市了。那些失敗的研發(fā)注冊(cè)經(jīng)費(fèi)，都要轉(zhuǎn)移到上市新藥身上，否則，以后哪有錢來繼續(xù)做研發(fā)。
在電影《我不是藥神》中，諾華被演繹成一個(gè)唯利是圖的藥企，但這次研發(fā)出天價(jià)藥的恰恰還是它。一流的藥企永遠(yuǎn)是創(chuàng)新藥，但能承受這種重任的，必須要有充足的利潤(rùn)保證。
罕見病用藥，需求數(shù)量少，導(dǎo)致無法用規(guī)?；慨a(chǎn)來分擔(dān)研發(fā)成本。價(jià)格一般昂貴，除非像這款天價(jià)藥一樣，一次用藥即可。否則患者家庭會(huì)慢慢被拖垮，而且長(zhǎng)期用藥會(huì)導(dǎo)致患者有情緒，用藥抵觸。不利于治療，反過來又影響企業(yè)研發(fā)、生產(chǎn)積極性。
研發(fā)未必能上市，上市未必能賣掉，賣掉未必能回本。研發(fā)生產(chǎn)一種從商業(yè)角度講，大概率是不存在任何利潤(rùn)的藥，何苦來哉？
另一方面，因?yàn)槿鄙僖痪€用藥，病人來了又不能袖手旁觀，國(guó)內(nèi)醫(yī)生只能選擇效果欠佳的替代用藥，效果差，風(fēng)險(xiǎn)高，甚至可能發(fā)生醫(yī)療事故，既耗費(fèi)了醫(yī)療資源，又增大了經(jīng)濟(jì)投入。
自主研發(fā)罕見病藥物，還是要靠政府牽頭，但需要避免出現(xiàn)搞個(gè)科技創(chuàng)新計(jì)劃書就等著政府補(bǔ)貼的皮包企業(yè)。再就是推動(dòng)罕見病保險(xiǎn)制度，降低病患生存壓力。積極提倡藥企獲利宣傳，避免創(chuàng)新藥企業(yè)陷入“子貢救人”的道德陷阱。一個(gè)良好的社會(huì)環(huán)境，是促進(jìn)企業(yè)愿意承擔(dān)更多社會(huì)責(zé)任感的基礎(chǔ)。我們必須認(rèn)識(shí)到一點(diǎn)，只有藥企能獲利狀態(tài)下生存，病患才有機(jī)會(huì)活下去。
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