FDA批準5款新藥，1個新適應癥。
血小板減少癥新藥同款！安進TPO受體激動劑首次在中國提交上市申請。
年銷19億美元大品種再遞交新適應癥。
中國有望迎來第二款SMA罕見病新藥。
本期（4月17日至24日）國際重磅藥品上市不斷，FDA加速批準了5款重磅新藥，1個新適應癥；國內重磅藥品受理不斷：2個PD-1藥物申請新適應癥、臨床急需境外新藥及罕見病新藥均申請上市等等，更多動態(tài)詳情請看：
FDA藥品上市動態(tài)
FDA批準了賽諾菲的MenQuadfi腦膜炎球菌（A、C、Y、W群）結合**上市，用于預防2歲及以上人群的侵襲性腦膜炎球菌病，這是FDA批準的唯一一種適用于2至56歲及以上人群的四價腦膜炎球菌**，也是美國首個且唯一一個使用破傷風類毒素作為蛋白載體的四價腦膜炎球菌**。
FDA批準UroGen Pharma公司開發(fā)的Jelmyto（絲裂霉素凝膠）上市，治療低級別上尿路上皮癌（UTUC）。這是第一款針對這一特定患者群獲批的藥物療法，曾獲FDA授予快速通道資格、孤兒藥資格、優(yōu)先審評資格和突破性療法認定。
FDA加速批準Seattle Genetics公司開發(fā)的HER2特異性抑制劑Tukysa（tucatinib）上市，與曲妥珠單抗和卡培他濱聯用，用于治療手術無法切除或轉移性經治晚期HER2陽性乳腺癌成人患者。Tukysa的新藥申請從獲優(yōu)先審評資格到獲批準只花了2個月時間。
FDA加速批準Incyte公司開發(fā)的FGFR2抑制劑Pemazyre（pemigatinib）上市，治療攜帶FGFR2基因融合或其它重排類型的經治晚期膽管癌成人患者。這是首款批準治療晚期膽管癌成人患者的靶向療法。FDA曾授予優(yōu)先審評資格和突破性療法認定。信達生物擁有這款創(chuàng)新療法在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化權益。
FDA批準Immunomedics公司的Trodelvy（sacituzumab govitecan hziy）上市，用于治療轉移性三陰性乳腺癌（mTNBC）成人患者，Trodelvy是首款獲得FDA批準治療mTNBC患者的靶向TROP-2抗原的ADC藥物，也是全球首款獲得監(jiān)管機構批準的靶向TROP-2的抗體偶聯藥物。據悉，目前國內布局TROP-2靶點的有四川科倫、百奧泰和杭州多禧3家企業(yè)。
FDA批準艾伯維和楊森聯合開發(fā)的伊布替尼擴展適應癥，與利妥昔單抗聯用，治療先前未接受治療的慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞白血?。⊿LL）患者。目前，自2013年上市以來該藥已收獲了11項適應癥批準，在CLL適應癥上收獲了6項批準。
國內審評審批新受理
本周CDE新增報生產受理號31個（22個品種），除了2款PD-1（替雷利珠單抗和貝伐珠單抗）均申請肺癌新適應癥外，還有1款罕見病新藥和1款血小板減少癥新藥申請上市，基石新藥首次國內申請上市等，更多動態(tài)如下：
臨床急需境外新藥：安進「地舒單抗」
地舒單抗是安進原研的一種新型RANKL抑制劑，在中國，此藥是第一批臨床急需境外新藥之一，于2019年5月加速獲批，商品名為安加維，是首個在中國獲批用于骨巨細胞瘤治療的藥物。百濟神州擁有該藥在中國的商業(yè)化權益。目前已在全球多個國家和地區(qū)獲批上市，2019年在全球創(chuàng)造了19.35億美元的銷售額。
目前，安進在探索地舒單抗治療其它適應癥的效果。今年2月，地舒單抗在中國獲批一項臨床試驗，針對的是一項新適應癥——“用于多發(fā)性骨髓瘤患者和實體腫瘤骨轉移患者中骨相關事件的預防。”
SMA罕見病藥：羅氏「risdiplam」
risdiplam是一種口服液體、運動神經元存活基因2（SMN2）剪接修飾劑，于2017年1月被FDA授予孤兒藥資格，同年4月授予快速通道資格認定，目前FDA推遲了該藥的PDUFA日期，若順利獲批，將成為首個用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的口服藥物。
2018年5月，SMA被列入我國《第一批罕見病目錄》。隨后，渤健的Spinraza（諾西那生）走優(yōu)先審評審批程序成為我國獲批的首款且唯一一款SMA治療藥物。據悉，諾西那生在北京的零售價是699700人民幣/支（5ml:12mg），治療成本大。
目前國內申報上市，隨著我國近年來對罕見病的重視，risdiplam將有望被納入優(yōu)先審評程序，加速其上市進程。屆時，risdiplam將打破諾西那生在我國SMA領域的唯一地位，并憑借口服優(yōu)勢，成為其強勁對手。
協(xié)和發(fā)酵麒麟「羅米司亭」
注射用羅米司亭（Nplate）由安進原研，于2008年8月獲FDA批準用于免疫性血小板減少癥(ITP)的二線治療，2019年11月，FDA授予其治療再生障礙性貧血的孤兒藥資格，目前已在全球69個國家和地區(qū)獲批上市，本次是該藥首次在中國提交上市申請，協(xié)和發(fā)酵麒麟擁有該藥在中國等地區(qū)的開發(fā)權。
羅米司亭是一種第二代口服TPO-R激動劑，是FDA批準的首個升血小板藥物。在國內市場，日前，復星醫(yī)藥引進的阿伐曲泊帕剛獲批上市。其他同類TPO-R類藥物，國內還有億騰醫(yī)藥引進的蘆曲泊帕和恒瑞醫(yī)藥的海曲泊帕，目前恒瑞醫(yī)藥的海曲泊帕進度最快，共有3個III期臨床研究正在進行。
基石藥業(yè)「avapritinib」
NMPA已受理胃腸道間質瘤（GIST）精準靶向藥物avapritinib的新藥上市申請，覆蓋兩個適應癥：
用于治療攜帶血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可手術切除或轉移性GIST成人患者；
四線不可手術切除或轉移性GIST成人患者。
該藥物于2020年初剛獲美國FDA批準，是目前首個且唯一一個在美國上市的GIST精準靶向藥物。目前在國內是首次遞交新藥上市申請。
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