細胞治療產品目前屬于非常前沿的產品，2021年2月23日，國家藥品監(jiān)督管理局食品藥品審核查驗中心官網重磅發(fā)布《基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則》（征求意見稿），這是為更好引導和促進基因修飾細胞治療產品開發(fā)。藥品審評中心通過對行業(yè)調研、文獻收集和專家咨詢討論會等工作，在已有《細胞制品研究與評價技術指導原則》（試行）的基礎上，根據目前對基因修飾細胞治療產品的科學認知，本文對《基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則》中若干個相關問題進行了解讀。
一、細胞治療產品為何物？
細胞治療產品目前屬于非常前沿的產品，細胞治療產品是指：用于治療人的疾病，來源、操作和臨床試驗過程符合倫理要求，按照藥品管理相關法規(guī)進行研發(fā)和注冊申報的人體來源的活細胞產品。不適用于輸血用的血液成分，已有規(guī)定的、未經體外處理的造血干細胞移植，生殖相關細胞，以及由細胞組成的組織、器官類產品等。（來源：《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》）。
基因修飾細胞治療產品：是指經過基因修飾（如調節(jié)、修復、替換、添加或刪除等）以改變其生物學特性、擬用于治療人類疾病的活細胞產品，如基因修飾的免疫細胞（如T細胞、NK細胞、樹突狀細胞和巨噬細胞等）和基因修飾的干細胞（如造血干細胞、多能誘導干細胞等）等。（來源：《基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價技術指導原則》）
二、細胞治療產品政策演變歷程知多少？
細胞治療在治療癌癥、血液病、心血管病、糖尿病、老年癡呆癥等方面顯示出越來越高的應用價值，細胞治療產品也日益受到國內外制藥企業(yè)及各國政府部門的高度關注，但細胞治療產品的物質組成及作用機制與小分子藥物（化藥）、大分子生物藥物（生物制品）不同，所以傳統生產和質量控制方法可能不完全適用于細胞治療產品，故需根據細胞治療產品的特點制定相關政策法規(guī)，2009年國家衛(wèi)生部首次將部分免疫細胞治療納入第三類醫(yī)療技術進行準入管理，十多年來經歷了從無到有、從欠缺到不斷完善的發(fā)展歷程，詳見表1。
細胞治療產品政策演變
三、基因修飾細胞治療產品非臨床研究與評價有哪些關注點？
參考文獻
[1] www.cde.org.cn
作者簡介：滴水司南，男，生物醫(yī)藥高級工程師，立足于生物醫(yī)藥行業(yè)質量管理工作，專注于生物醫(yī)藥產業(yè)。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
