美國時間2025年2月，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡稱“士澤生物”）自主開發(fā)的全球首 款通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞注射液產(chǎn)品，用于治療“全球四大絕癥”之一的漸凍癥（即肌萎縮側(cè)索硬化癥/ALS/運動神經(jīng)元癥/漸凍人癥）的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），正式獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）完全批準開展注冊臨床試驗。士澤生物開發(fā)的通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞注射液（“XS-228注射液”）用于治療漸凍癥的新藥注冊臨床試驗申請（IND）已同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的正式受理。

士澤生物自主研發(fā)的此款細胞治療新藥，為中國首個iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格（Orphan Drug Designation）、為全球首個且迄今唯一用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細胞藥物，也是全球首個且迄今唯一正式獲批在美國開展注冊臨床試驗的用于治療漸凍癥的再生神經(jīng)細胞治療產(chǎn)品，標志著士澤生物在漸凍癥細胞治療領(lǐng)域的全球先進及獨占地位。

漸凍癥是一種運動神經(jīng)元病及進行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運動神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導致患者出現(xiàn)上、下運動神經(jīng)元合并受損，最終可導致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案，迫切需要開發(fā)新的治療方案。

繼2025年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式批準了士澤生物通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療帕金森?。ㄈ虻诙笊窠?jīng)退行性疾病）的注冊臨床試驗，此次對士澤生物全球首 款通用細胞治療孤兒藥用于治療漸凍癥的注冊臨床試驗的完全批準，標志著美國FDA對士澤生物已建立的臨床級iPSC衍生細胞藥用于治療帕金森病及漸凍癥的創(chuàng)新性新藥的藥學開發(fā)、生產(chǎn)及質(zhì)量體系和非臨床研究安全性及有效性結(jié)果的認可與肯定，對于士澤生物細胞治療新藥應(yīng)用于治療帕金森病及漸凍癥的科學性、專業(yè)性與臨床價值的認可支持及批準。

2023年，士澤生物全球首 款臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞產(chǎn)品治療漸凍癥獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認證授予孤兒藥資格：為首個中國自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予全球孤兒藥資格（Orphan Drug Designation）、也是全球首個且迄今唯一用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細胞藥物。根據(jù)美國《Orphan Drug Act》，獲得美國孤兒藥資格認定的藥物可以享受新藥獲批上市后7年市場獨占權(quán)（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申請費、可能免除部分臨床數(shù)據(jù)的申報要求以及臨床研究費用稅收減免等一系列加速審評及特別扶持政策。

2024年，士澤生物成功實施由國家兩委局正式批準開展的我國全部兩項臨床級iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級干細胞備案臨床研究項目，用于治療帕金森病及漸凍癥，其中包括士澤生物已完成的“全中國首例”iPSC再生神經(jīng)細胞治療帕金森病、及“全球首例”iPSC再生神經(jīng)細胞治療漸凍癥，并順利通過國家衛(wèi)健委及現(xiàn)場監(jiān)督核查專家組的國家級備案臨床研究項目的臨床GCP規(guī)范開展核查及GMP生產(chǎn)現(xiàn)場核查，為士澤生物進一步開展臨床研究及臨床試驗提供了重要的驗證。

士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞經(jīng)帕金森病患者紋狀體殼核區(qū)移植治療中重度帕金森病最長隨訪期已超過12個月，無細胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)，且多例受試患者開關(guān)期時間及MDS-UPDRS評分量表等關(guān)鍵療效指標及多項非運動指標均獲得顯著性改善；士澤生物已完成包括全球首例在內(nèi)的多例漸凍癥患者異體通用細胞移植治療，臨床隨訪結(jié)果顯示士澤生物iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞藥治療漸凍癥安全且有效延緩疾病進展。

士澤生物自主開發(fā)的異體通用型iPSC衍生細胞治療帕金森病及漸凍癥的重要研發(fā)及臨床進展，代表我國在開發(fā)臨床級iPSC衍生細胞新藥治療以帕金森病及漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病方向處于全球同步領(lǐng)先或全球首 創(chuàng)地位。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗證。

士澤生物創(chuàng)始人、CEO&CSO李翔博士表示：“不死癌癥”漸凍癥有非常明確的未被滿足的臨床剛需，開發(fā)針對漸凍癥的安全、有效和可控的臨床級iPSC衍生細胞藥，有望為不幸罹患絕癥的漸凍人帶來全新的希望！

士澤生物自創(chuàng)立之日起，士澤團隊全體全職All In，不懈進取，只爭朝夕，一路用新藥開發(fā)及實際的臨床結(jié)果證明：以帕金森病及漸凍癥為代表的重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病，有望通過士澤生物的通用型細胞治療實現(xiàn)關(guān)鍵性突破，且指日可待！

自創(chuàng)立以來，士澤生物已建立了一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺，能夠為持續(xù)輸出自研創(chuàng)新管線提供關(guān)鍵保障，士澤生物開發(fā)的全球首發(fā)通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞藥治療漸凍癥，先后獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）全球孤兒藥認證、經(jīng)首次人體臨床研究驗證安全性及有效性趨勢，并且獲美國FDA正式完全批準開展注冊臨床試驗，都是士澤生物國際化路線中的一步又一步標志性腳印，也代表了美國FDA對來自中國自主原研的“全球首發(fā)”iPSC衍生細胞藥的認可。

美國FDA先后對士澤生物通用型iPSC衍生細胞藥治療帕金森病及漸凍癥的注冊臨床試驗的無發(fā)補一次性完全正式批準，代表士澤生物的通用細胞療法獲得通過注冊臨床試驗直接進入美國市場的機會，為士澤生物踐行國際化發(fā)展的企業(yè)戰(zhàn)略及參與國際化競爭開啟了國際臨床試驗通道，對于驗證、促進和提升我國生物醫(yī)藥行業(yè)在臨床級iPSC衍生細胞藥治療帕金森病及漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的國際競爭力具有重要意義！

行業(yè)寒冬，破除內(nèi)卷，明確差異化，唯實實在在的產(chǎn)業(yè)化落地能力、不斷的差異化創(chuàng)新、及國際化。真正有國際競爭力的公司，將有機會最終在全球市場競爭中脫穎而出。

我們堅信士澤生物通用型細胞治療新藥將福澤中國及全球廣大帕金森病及漸凍癥患者！

不忘初心、方得始終，以國士無雙的干細胞創(chuàng)新藥、福澤千萬受苦難的病患家庭！

關(guān)于士澤生物XellSmart

士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士歸國全職創(chuàng)立，士澤生物專注于開發(fā)異體通用“現(xiàn)貨型”臨床級iPSC衍生神經(jīng)細胞藥治療帕金森病及漸凍癥為代表的尚無實質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統(tǒng)疾?。ê诵闹鳡I業(yè)務(wù)）：

士澤生物組建了具有國際競爭力及產(chǎn)業(yè)界背景的全職All In團隊，建立了一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)、國際領(lǐng)先的新技術(shù)、新平臺，圍繞核心主營業(yè)務(wù)可持續(xù)自研創(chuàng)新。士澤生物已自主建設(shè)及運營>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級GMP基地及質(zhì)控中心的完整硬件平臺，士澤生物自主開發(fā)的多項臨床級iPSC衍生細胞藥的研發(fā)管線已完成核心CMC開發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種GMP級iPSC衍生亞型特化神經(jīng)前體細胞治療產(chǎn)品的正式注冊批及臨床批生產(chǎn)。2024年，士澤生物及臨床合作醫(yī)院順利通過國家衛(wèi)健委及現(xiàn)場監(jiān)督核查專家組的國家級備案臨床研究項目的臨床GCP規(guī)范開展核查及GMP生產(chǎn)現(xiàn)場核查，為士澤生物進一步開展臨床研究試驗提供了重要的驗證。

士澤生物擁有兩項注冊臨床試驗階段的iPSC衍生神經(jīng)細胞治療新藥，包括正在開展的臨床級iPSC衍生神經(jīng)前體細胞治療中重度帕金森病及漸凍癥的兩項國家級備案干細胞臨床研究（均為中國首例/首個或全球首例/首個），并擁有1項美國FDA全球孤兒藥認定（為中國首個自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予全球孤兒藥資格）。

2025年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已先后正式批準了士澤生物的兩款通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療帕金森?。ㄈ虻诙笊窠?jīng)系統(tǒng)疾病）及漸凍癥（全球“四大絕癥”之一）的注冊臨床試驗。士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（“XS-411注射液”）及亞型神經(jīng)前體細胞注射液（"XS-228"注射液）用于治療帕金森病及漸凍癥的新藥注冊臨床試驗申請（IND）已同步獲得我國國家藥品監(jiān)督管理局的正式受理。

士澤生物獲評江蘇省雙創(chuàng)領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等。

士澤生物近2年內(nèi)已完成逾三億元A輪/A+輪/B1輪市場化融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、金圓展鴻、中新資本、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機構(gòu)領(lǐng)投及共同投資。