2025年7月28日，Ascendis Pharma宣布美國(guó)FDA批準(zhǔn)其長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素藥物TransCon hGH（lonapegsomatropin-tcgd）的補(bǔ)充生物制品許可申請(qǐng)（sBLA），用于治療成人生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）。該藥物此前已獲FDA批準(zhǔn)用于兒童GHD患者。
TransCon hGH基于Ascendis專(zhuān)有的TransCon技術(shù)平臺(tái)開(kāi)發(fā)，是一種創(chuàng)新型人生長(zhǎng)激素前藥。其獨(dú)特機(jī)制在于：
· 精準(zhǔn)釋放：通過(guò)每周單次注射，在體內(nèi)可控釋放未經(jīng)修飾的天然生長(zhǎng)激素；
· 生物等效性：釋放的激素與內(nèi)源性激素結(jié)構(gòu)完全一致，生物活性和作用機(jī)制等同于日制劑；
· 依從性提升：年注射次數(shù)從365次降至52次，治療天數(shù)減少86%。
此次成人適應(yīng)癥獲批基于關(guān)鍵Ⅲ期foresiGHt試驗(yàn)：
· 研究設(shè)計(jì)：納入259例23-80歲GHD患者，按1:1:1隨機(jī)分組，接受TransCon hGH（周制劑）、安慰劑或日制劑生長(zhǎng)激素（如Genotropin®）對(duì)照治療；
· 療效數(shù)據(jù)：第38周時(shí)，TransCon hGH組顯著達(dá)成主要終點(diǎn)（軀干脂肪減少）、關(guān)鍵次要終點(diǎn)（瘦體重增加）及胰島素樣生長(zhǎng)因子-1（IG F-1）水平正常化率；
· 安全性：整體耐受性良好，無(wú)治療相關(guān)停藥事件。
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