在資本市場(chǎng)的風(fēng)云變幻中，北?？党傻墓蓛r(jià)漲幅無疑是令人矚目的現(xiàn)象級(jí)事件。

       從今年年初的0.13港元低位起步，一路高歌猛進(jìn)，截至8月13日收盤，北海康成的股價(jià)已飆升至2.1港元，較年初實(shí)現(xiàn)了超過15倍的驚人增長(zhǎng)，漲幅高達(dá)1515%。這一驚人的漲幅，成為資本市場(chǎng)熱議的焦點(diǎn)話題。

       在醫(yī)藥行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)激烈、政策環(huán)境瞬息萬變的當(dāng)下，為何北海康成的股價(jià)卻能一路飆升，成為資本市場(chǎng)的寵兒？

01

利好不斷

       北?？党傻墓蓛r(jià)暴漲，主要得益于近期的雙重利好。

       8月13日，北?？党尚寂c百洋醫(yī)藥達(dá)成股份認(rèn)購(gòu)協(xié)議，根據(jù)協(xié)議，百洋醫(yī)藥將以每股1.34港元的價(jià)格，斥資1億港元認(rèn)購(gòu)北海康成約74,971,468股新股份，認(rèn)購(gòu)?fù)瓿珊?，其持股比例將發(fā)生顯著變化，約占北?？党涩F(xiàn)有已發(fā)行股本的17.65%，及經(jīng)擴(kuò)大后股本的14.99%。

圖片來源：北?？党晒傥?/p>

       北?？党?/strong>作為國(guó)內(nèi)罕見病領(lǐng)域的佼佼者，在罕見病藥物研發(fā)和商業(yè)化方面深耕多年，然而，國(guó)內(nèi)支付環(huán)境對(duì)高價(jià)罕見病藥物的支持力度有限，導(dǎo)致其營(yíng)收增長(zhǎng)面臨一定壓力。

       百洋醫(yī)藥則憑借其在創(chuàng)新品牌商業(yè)化平臺(tái)的深厚實(shí)力，在醫(yī)藥商業(yè)化領(lǐng)域有著廣泛的渠道資源和強(qiáng)大的營(yíng)銷能力，此次合作無疑是優(yōu)勢(shì)互補(bǔ)的絕 佳典范。

       此次戰(zhàn)略股權(quán)融資，對(duì)于北?？党啥砸饬x重大。一方面，能夠優(yōu)化其商業(yè)化業(yè)務(wù)模式，增強(qiáng)商業(yè)運(yùn)營(yíng)實(shí)力；另一方面，加速已上市產(chǎn)品的市場(chǎng)滲透，進(jìn)一步提升市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。

       該消息一經(jīng)發(fā)布，市場(chǎng)反應(yīng)迅速而強(qiáng)烈，北?？党晒蓛r(jià)在8月13日開盤后一路走高，截至當(dāng)日收盤，漲幅高達(dá)25.75%，這一現(xiàn)象充分彰顯了市場(chǎng)對(duì)此次合作的高度認(rèn)可和積極預(yù)期。

       不僅如此，北海康成旗下產(chǎn)品亦是利好不斷。

       2025年，國(guó)家醫(yī)保局首次設(shè)立“商保創(chuàng)新藥目錄”，并于7月11日正式啟動(dòng)申報(bào)工作。北海康成的3款產(chǎn)品戈芮寧（注射用維拉苷酶β）、邁芮倍（氯馬昔巴特口服溶液）、海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）于8月12日通過初審，有望加速市場(chǎng)準(zhǔn)入。

圖片來源：國(guó)家醫(yī)保局

       戈芮寧：主要用于治療戈謝病。戈謝病是一種由于葡萄糖腦苷脂酶缺乏導(dǎo)致的遺傳性疾病，會(huì)引起多個(gè)器官系統(tǒng)的受累。戈芮寧作為酶替代療法，可補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶，改善患者的病情。

       邁芮倍：一種用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢的藥物。ALGS是一種罕見的遺傳性肝病，患者常出現(xiàn)膽汁淤積導(dǎo)致的嚴(yán)重瘙癢等癥狀。邁芮倍通過抑制回腸膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白，降低膽汁酸水平，從而緩解患者的瘙癢癥狀。

       海芮思：北?？党蓮捻n國(guó)引進(jìn)的用于治療罕見病黏多糖貯積癥Ⅱ型的酶替代療法。黏多糖貯積癥Ⅱ型是一種罕見的遺傳性lysosomal storage disease，主要由于iduronate-2-sulfatase酶缺乏導(dǎo)致。海芮思通過補(bǔ)充患者體內(nèi)缺乏的酶，改善患者的癥狀和生活質(zhì)量。

       通過初審名單這一動(dòng)作，對(duì)于北海康成來說意義重大。

       首先，通過初審意味著這3款產(chǎn)品的創(chuàng)新性和臨床價(jià)值得到了官方認(rèn)可，為其未來的市場(chǎng)推廣奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。其次，假設(shè)進(jìn)入商保創(chuàng)新藥目錄，藥品將獲得商業(yè)保險(xiǎn)的支持，患者用藥的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)有望減輕，從而提高產(chǎn)品的可及性。

       前有與百洋醫(yī)藥達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議并獲得戰(zhàn)略投資，后又迎來3款核心產(chǎn)品通過商保創(chuàng)新藥目錄初審的重磅消息，北?？党勺屖袌?chǎng)看到了其產(chǎn)品在創(chuàng)新性和臨床價(jià)值上的卓越表現(xiàn)，在罕見病藥物市場(chǎng)關(guān)注度和需求不斷攀升的當(dāng)下，北?？党晒蓛r(jià)的飆升也在情理之中。

02

罕見病藥物黑馬

       提到北?？党?，就不得不提其自主研發(fā)的戈謝病治療藥物——戈芮寧。

       戈謝病是一種家族性遺傳疾病，由葡萄糖腦苷脂酶缺乏引起，導(dǎo)致葡萄糖腦苷脂在溶酶體中蓄積，引發(fā)肝脾腫大、貧血、血小板減少、骨痛等癥狀，嚴(yán)重時(shí)可能危及生命。

       在北?？党墒讉€(gè)自主研發(fā)產(chǎn)品戈芮寧上市之前，戈謝病的治療方式有底物減少療法等藥物治療，比如米格魯司他、埃利格魯司他等，這些藥物口服給藥方便，患者依從性較高，但存在一些不良反應(yīng)，如腹瀉、腹痛等。

       特別是，對(duì)于一些脾臟嚴(yán)重腫大、引起壓迫癥狀或血小板極度減少的患者，可能會(huì)考慮進(jìn)行脾切除術(shù)。然而，脾切除術(shù)后患者免疫力會(huì)下降，感染風(fēng)險(xiǎn)增加，且可能加速疾病的進(jìn)展，導(dǎo)致其他器官受累。

       今年5月，戈芮寧的上市為戈謝病患者帶來了新的希望。

       北?？党勺灾餮邪l(fā)的戈芮寧（注射用維拉苷酶β）獲得NMPA批準(zhǔn)上市，用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長(zhǎng)期酶替代治療。

       戈芮寧是國(guó)內(nèi) 首個(gè)本土自主研發(fā)并進(jìn)入臨床應(yīng)用的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。維拉苷酶β通過靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

       戈芮寧的關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)于2024年8月取得積極頂線數(shù)據(jù)，是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、劑量比較研究，旨在評(píng)估靜脈滴注維拉苷酶β每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)，并設(shè)有開放標(biāo)簽的擴(kuò)展期。

       結(jié)果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達(dá)到了其主要療效終點(diǎn)，即治療9個(gè)月后受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。驗(yàn)證了其在酶替代治療領(lǐng)域的有效性與安全性。

       作為中國(guó)罕見病藥物第一股，北?？党沙艘呀?jīng)上市的3款商業(yè)化產(chǎn)品外，還擁有7個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見疾病適應(yīng)癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病A等疾病。

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圖片來源：藥智數(shù)據(jù)

03

結(jié)語

       近來，北?？党稍诤币姴∷幬镱I(lǐng)域取得了顯著的成就，其在研管線涵蓋了多種罕見病和罕見腫瘤疾病，展現(xiàn)了其在罕見病領(lǐng)域的深度布局和研發(fā)實(shí)力。

       然而，罕見病藥物的研發(fā)和商業(yè)化也面臨著諸多挑戰(zhàn)。罕見病藥物的研發(fā)成本高昂，研發(fā)周期長(zhǎng)，技術(shù)難度大，且面臨著政策法規(guī)、市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)等多方面的不確定性。此外，罕見病藥物的支付問題也是一個(gè)重要的挑戰(zhàn)，由于患者群體小、藥物價(jià)格高、醫(yī)保覆蓋有限，一定程度上限制了藥物的可及性和市場(chǎng)推廣。

       如何在罕見病藥物領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)可持續(xù)的發(fā)展，為患者帶來更多希望，仍是一項(xiàng)復(fù)雜且需要多方協(xié)作的系統(tǒng)工程。

       參考來源：

       1.藥智數(shù)據(jù)

       2.https://canbridgepharma.com/cn/pipeline-products/pipeline/#rare-diseasesId

       3.https://mp.weixin.qq.com/s/vzZGZZ695m4Q30PWee-4VA

       4.https://mp.weixin.qq.com/s/2n9ph_77xKw10wb7A4Vgcw